inpub 2021-09-30 12:58 科学家最近已开发出一种基因疗法：一种罕见疾病MPSⅠ（粘多糖贮积症Ⅰ），由一种称为IDUA的关键酶的缺陷所引起，最终会导开发者_如何学运维致某些分子（胆固醇、神经节苷脂、粘多糖）的
Edging 2021-10-16 21:56 开发者_C百科这些症状大致可描述为：上肢变化明显，呈特有的骨干中央因髓腔扩大而变粗短，两端逐渐削尖，变尖的尺桡关节呈相对倾斜，颅骨增大伴畸形。脊柱有驼背，但椎体上、下缘凸出，
qkoufu719533 2021-10-22 12:12 开发者_开发知识库 粘多糖病是因蛋白聚糖降解酶先天性缺陷所引起的蛋白聚糖分解代谢障碍，该病属先天性遗传疾病，患者中男性多于女性，发病率为百万分之一。在国内，粘多糖病例还
_cft01****26256 开发者_如何学Go 2021-10-29 21:02 该病一般无药物治疗。特异的治疗是骨髓移植，以替代粘多糖病各型酶的缺乏，酶替代和基因疗法正在研究中。
yfRhDTTD 开发者_如何学C 2021-10-30 00:19 粘多糖病是一组少见的先天性遗传疾病，主要因降解粘多糖(现称糖氨聚糖)所需的溶酶体水解酶的缺陷,致使组织内有大量粘多糖蓄积，造成骨骼发育障碍、肝脾肿大、智力迟钝
qkoufu5388 2021-10-30 05:17 这个治疗方法目前大致有造血干细胞移植、酶替代治疗、对症支持治疗三种。造血干细胞移植是针对粘多糖病的特异性治疗,起源于上世纪80年代。造血干细胞移植最大的缺点是存在较高的死
_CFT****09198 开发者_运维知识库 2021-10-31 07:20 目前治疗粘多糖病的3种药物有Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme，靶基因药物尚未听说。迄今为止,异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)是粘多糖病最有效的治疗手段。
第三个夫人朝夕 2021-11-01 16:12 粘多糖病目前治疗的确困难，不过基因疗法应该可以有效治疗该病。广东省第二人民医院的研究人员就进行过以异基因造血干细胞移植治疗该病的尝试。结果发现，异基因造血干细胞移植
魅魔2020 2021-11-03 02:20 开发者_运维问答 粘多糖病是遗传病。根据临床表现和酶缺陷种类不同，粘多糖病可分为Ⅰ~Ⅶ等类型，除Ⅱ型为X连锁隐性遗传外，其余均为常染色体隐性遗传病。当时我就囧翻了
kvxqewf 2021-11-03 19:31 开发者_JS百科临床诊断常规方法已经很成熟，可以进行羊水细胞cDNA基因分析作产前诊断。粘多糖病的临床诊断根据其临床表现、X线骨片的特点和尿中排出不同的粘多糖增多。甲苯胺蓝呈色法
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