什么是粘多糖病，现在有成熟的治疗手段吗，可以通过基因技术彻底根除吗？？

第三个夫人朝夕 2021-11-01 16:12

粘多糖病目前治疗的确困难，不过基因疗法应该可以有效治疗该病。
广东省第二人民医院的研究人员就进行过以异基因造血干细胞移植治疗该病的尝试。结果发现，异基因造血干细胞移植治疗粘多糖病I型疗效肯定，减低剂量的预处理方案有利于降低预处理相关毒性；移植前后加强免疫抑制治疗，适当增加供者造血干细胞输注数量，有利于促进植入，减少移植物衰竭以及GVHD的发生。
具体可以参见论文——《异基因造血干细胞移植治疗粘多糖病I型1例报告》，《1例异基因造血干细胞移植治疗粘多糖病的护理》。开发者_开发百科

---