"泡沫男孩"综合症是一种怎样的遗传病？有无基因疗法？？

枫一样的侽亽级 开发者_如何学C 2021-07-29 04:25

最近有研究报道，一项先进的基因疗法可能为患有“泡沫男孩”综合症的儿童提供安全治疗。在一项临床试验中，9个男婴携带了会导致这种疾病的缺陷基因，但在他们被植入了该缺陷基因的健康版本后，其中8个男婴最长活到了接受治疗后的43个月。
“这种基因疗法也可在很多其他疾病中应用，比如遗传性血液病、镰状细胞贫血症、地中海贫血，以及代谢综合征等。” 主要研究人员Thrasher教授表示。

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付亮 2021-07-29 04:29

SCID的基因治疗目前多采用MLV载体进行，效果显著，但安全性仍是问题，主要是随机插入基因组，从而诱发白血病的问题，至今仍无法解决。NE开发者_如何学GoJM最近发布了一项临床实验结果，效果还不错。

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敏凡波 2021-07-29 04:30

在《实习医生格雷》的第九季开发者_Python百科的倒数某一集，有提到用治疗免疫系统疾病的，我觉得可以看看~~

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白庆涛 开发者_StackOverflow社区 2021-07-29 04:49

“泡沫男孩综合症”又叫严重联合免疫缺陷病（SCID），包括一组遗传性疾病，可伴有B细胞分化异常，也可不伴有B细胞分化异常，如不给以造血干细胞移植则会于幼年夭折，这个病的发病率约为5万-10万个产儿中有1例。

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