基因治疗时，所用的病毒载体，怎样避免其被激活而致病呢？？

John.Rambo. 2021-11-09 21:38

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目前，在基因治疗领域，学界主要攻克的对象就是载体，通过改造使其提高安全性和效率。其中，非病毒载体就是一种新的研究方向。

非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低，但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物，以及它们的复合物等载体的出现，结合电脉冲、超声等技术，一定程度上可以提高导入效率和靶向性。

而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒（AAV）的载体，它没有毒性，不致病，宿主范围广，稳定性好。

不过，国外还存在一种新的思路，那就是通过移植基因来改良造血干细胞。造血干细胞属于骨髓细胞，它可以产生血液和免疫系统中所有的细胞，被改良造血干细胞可以使宿主产生新的免疫系统，从而让肿瘤消失，这与直接移植造血干细胞的效果相似。同时，造血干细胞是悬浮的，即使是病毒载体进入，在整个循环系统里面，它们也能相对均匀地接触这些悬浮的细胞，避免冲撞到“要命”的细胞而产生副作用。

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花落千年情刻骨 2021-11-09 21:42

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这种问题的解决策略可以是不采用病毒作为载体，可以采用人类干细胞作为载体。通过人体干细胞基因工程技术可以得到适用于作为载体的干细胞，由于这种干细胞来自于人体自身，因而其免疫原性很低，且不存在被激活的问题。只是目前该技术还处于实验阶段，还很不完善。

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