基因组药物有什么样的前景？？

z c k 2021-07-13 18:03

基因组药物则是指利用基因序列数据，经生物信息学分析、高通量基因表达、高通量功能筛选和体内外药效研究开发得到新药候选物。这一新的技术路线不同于常规的生物技术药物开发的手段。基因组药物是利用反向生物学原理，沿着从基因序列到蛋白质到功能到药物的途径研制新药，其优势是以庞大的人类基因资源及其编码蛋白质为原材料，具有巨大的开发潜力，可大规模增加新药的数量，缩短新药开发的时间。
现有基因工程研制和生产基因工程药物的方法，是利用DNA重组技术开发者_Go百科生产蛋白质，对于蛋白新药的发现仍然局限于常规药物的发现模式，一个基因工程新药的产生是依靠对天然蛋白因子的结构改造后得到，这种新药发现模式的缺点是发现新药的机率低，只有那些人体内较高表达的蛋白因子才有可能被发现，进而先认识功能，然后弄清蛋白质结构，再从结论推理到基因序列，逆转录生成CDNA，然后通过DNA重组技术的方法步骤，得到所需药物。总之，只有那些人体内较高表达的蛋白质才较大可能地被发现和生产。
基因组药物开发模式直接从致病基因找出药靶，通过功能研究和药物筛选，改变新药的开发模式，缩短新药开发的时间。过去新药发现过程大多数是随机的、偶然的和被动的，如阿斯匹林、磺胺及青霉素药物等，基因组研究改变了这一过程，新药开发变为主动的、以明确目标及靶点为依据的过程。随着人类基因组计划的顺利实施，人类致病基因也越来越多被发现，同时这些基因及基因产物作为药物作用新靶点的可能性越来越多。在现代药物研究中，新靶点的建立往往是新药创新的前提和保障。在新药研究中需要很多动物模式，越来越多的与人类疾病相似的动物模型通过转基因动物或整体基因剔除建立起来，解决了许多过去难以解决的问题。

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