以Ad为载体研究CNTF转基因治疗对RGC的作用是怎样的一个情况？？
sw303 开发者_如何学Python
2021-08-15 21:57
眼科的基因治疗研究，目前已经逐步在抛弃Ad而转用AAV了，主要原因是Ad是一过性表达而AAV的表达事件更长。另外还要考虑免疫原性的问题，但是眼科的话这一因素的影响要小一些。目前眼科的基因治疗，最好的应该是RPE65的研究，临床效果显著。但是只能缓解，却无法逆转细胞死亡的命运。
u_100147991 2021-08-15 21:58
Weise等用Ad作为CNTF基因载体(AdCNTF),重组后注入鼠玻璃体内,可使CNTF的mRNA和蛋白稳定表达,至少开发者_JAVA技巧持续18天。据研究,视神经横断14天后约85%的RGC程序化死亡,而玻璃体内注射Ad-CNTF后,RGC存活可提高155%,比单纯玻璃体内注射CNTF维持时间长。最近,vanAdel等在大鼠玻璃体腔内注射5μlAd-CNTF,注射后24~48小时开始表达CNTF,7天表达达最高峰,此时CNTF的表达量是损伤RGC对照组的575倍,14天后恢复正常水平。与CNTF的表达量相一致,实验组RGC在注射后7、14、21天分别为正常视网膜中细胞数的96%、55%、15%;与损伤RGC对照组相比,实验组RGC存活在以上3个时间点分别增加了30%、42%、7%。此外,他们还研究了Ad-CNTF的注射剂量对损伤RGC保护作用的影响:10倍稀释AdCNTF,注射14天,RGC的存活只提高了10.5%,而100倍、1000倍稀释液对RGC无保护作用。
眼科的基因治疗研究，目前已经逐步在抛弃Ad而转用AAV了，主要原因是Ad是一过性表达而AAV的表达事件更长。另外还要考虑免疫原性的问题，但是眼科的话这一因素的影响要小一些。目前眼科的基因治疗，最好的应该是RPE65的研究，临床效果显著。但是只能缓解，却无法逆转细胞死亡的命运。
u_100147991 2021-08-15 21:58
Weise等用Ad作为CNTF基因载体(AdCNTF),重组后注入鼠玻璃体内,可使CNTF的mRNA和蛋白稳定表达,至少开发者_JAVA技巧持续18天。据研究,视神经横断14天后约85%的RGC程序化死亡,而玻璃体内注射Ad-CNTF后,RGC存活可提高155%,比单纯玻璃体内注射CNTF维持时间长。最近,vanAdel等在大鼠玻璃体腔内注射5μlAd-CNTF,注射后24~48小时开始表达CNTF,7天表达达最高峰,此时CNTF的表达量是损伤RGC对照组的575倍,14天后恢复正常水平。与CNTF的表达量相一致,实验组RGC在注射后7、14、21天分别为正常视网膜中细胞数的96%、55%、15%;与损伤RGC对照组相比,实验组RGC存活在以上3个时间点分别增加了30%、42%、7%。此外,他们还研究了Ad-CNTF的注射剂量对损伤RGC保护作用的影响:10倍稀释AdCNTF,注射14天,RGC的存活只提高了10.5%,而100倍、1000倍稀释液对RGC无保护作用。
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