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AAV载体在基因治疗中的优势是什么??

qkoufu7782 开发者_开发技巧 2021-08-29 04:40


AAV 最大的优势在于安全性和长效性。AAV较腺病毒免疫原型低,且不会整合进入染色体,极大的避免了安全性隐患,可以说是目前最为安全的基因治疗载体。另一方面,不同血清型的AAV具有不同的组织器官靶向性,也为安全性和有效性提供了帮助。AAV目前在动物身上的实验表明,一次注射后其效果可以维持数年,是最为长效的基因治疗载体。
多说一句,AAV也有缺点,比如包装容量严重限制了其递送基因的选择。单链AAV的包装容量不超过5kb,双链更短,这意味着很多基因无法通过该系统递送。


马甲564321 2021-08-29 04:44


AAV具有长期潜伏于人体而不具有任何明显致病性等优点。重组腺相关病毒是一种用于基因治疗的安全而有效的病毒载体,近年来在其基础及应用方面的研究均取得了较大的进展,已成为肿瘤治疗领域中很有希望的方法,目前已用于抗肿瘤免疫基因治疗、抗肿瘤血管新生治疗、分子化疗等方面。但和腺病毒一样,这种以病毒为载体的基因治疗方法在有效性方面需深入研开发者_运维问答究外,在安全性方面也面临大的挑战。


360U3204510699 2021-08-29 04:51


腺相关病毒,目前有11种血清型。AAV作为基因转移载体除了具有楼上所说的安全性好、长效性外,还有宿主范围广、免疫原性低等优势以AAV为载体的基因转移在视网膜疾病开发者_运维百科、青光眼、角膜病的基因治疗研究中取得了新的进展。


qkoufu364 2021-08-29 04:52


腺相关病毒(AAV)是一种常见的微小病毒载体,AAV病毒最初是在研制脊髓灰质炎疫苗时发现,由于它总是和腺病毒在一起,被命名为卫星病毒,后改为腺相关病毒。这个病毒是典型的纳米颗粒,直径只有22纳米,外面无脂肪膜包被,自身复制困难,要被致病性病毒来感染细胞才能复制,是唯一对人体不致病的病毒载体,在长达四五十年研究里未发现引起任何人类疾病,且能抑制一些致病性病毒的复制,比如疱疹病毒、性病毒等,被认为是好病毒和开发者_运维知识库理想的基因治疗载体。


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