基因疗法在治疗脊髓性肌萎缩症方面有什么应用吗？？
吴锦朝
开发者_开发百科
2021-09-04 23:39
确实有很大希望，可以参看http://www.ebiotrade.com/newsf ... 4.htm
研究人员发现，人体内还存在有一个与SMN1及其类似的基因：SMN2。SMN2与SMN1唯一的不同在于SMN1第七个外显子的第六个碱基为C，而 SMN2对应位置上的是T。这个“拼写错误”使得SMN2的转录本无法正确剪接，不能合成维持运动神经的蛋白。研究人员希望使用基因疗法来“更正”这个错误的拼写，使SMN2转变为SMN1后正常地发挥功能。他们的初步研究结果显示，这种基因治疗很有前途。
钱勤堃 2021-09-04 23:48
可以的。美国的研究人员最近成功地利用单链寡核苷酸，通过改变一个碱基而将SM开发者_开发知识库N2基因转化成SMN1基因，表达出具有完整功能的SMN1蛋白。SMN1是人的脊髓性肌萎缩（SMA）的遗传诱因，利用基因疗法成功地将无功能的SMN2转变为SMN1，有望发展出治疗脊髓型肌萎缩的新疗法。
确实有很大希望，可以参看http://www.ebiotrade.com/newsf ... 4.htm
研究人员发现，人体内还存在有一个与SMN1及其类似的基因：SMN2。SMN2与SMN1唯一的不同在于SMN1第七个外显子的第六个碱基为C，而 SMN2对应位置上的是T。这个“拼写错误”使得SMN2的转录本无法正确剪接，不能合成维持运动神经的蛋白。研究人员希望使用基因疗法来“更正”这个错误的拼写，使SMN2转变为SMN1后正常地发挥功能。他们的初步研究结果显示，这种基因治疗很有前途。
钱勤堃 2021-09-04 23:48
可以的。美国的研究人员最近成功地利用单链寡核苷酸，通过改变一个碱基而将SM开发者_开发知识库N2基因转化成SMN1基因，表达出具有完整功能的SMN1蛋白。SMN1是人的脊髓性肌萎缩（SMA）的遗传诱因，利用基因疗法成功地将无功能的SMN2转变为SMN1，有望发展出治疗脊髓型肌萎缩的新疗法。
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