靶向造血干细胞的基因治疗能够治疗哪些疾病？？

谭威爱** 2021-09-12 17:57

靶向造血干细胞的基因治疗，理论上能够治疗一系列造血系统疾病，如 ：镰刀形红细胞贫血、地中海贫血、血友病、慢性肉芽肿性疾病以及重症联合免疫缺陷症等，并且已在临床上取得开发者_开发技巧了一定程度的进展。另外，通过转基因可以增强造血干细胞的耐药性，在化疗治愈血液系统疾病时，向造血干细胞导入耐药基因从而产生耐化疗蛋白、保护正常细胞及免疫细胞免受药物攻击，最终达到减少或抵消化疗的毒副作用。

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