DOK7缺陷会造成什么疾病？有具体的针对性疗法吗？？

水瓶006 开发者_如何学Go 2021-09-15 05:46

DOK7缺陷会造成家族性肢带型肌无力。对于其针对性疗法，近日发表在《Science》杂志上的一项研究实现了基因疗法的新突破。来自东京大学的研究人员利用DOK7基因治疗方法，成功通过增大传递大脑信号到肌肉的神经肌肉接头，治疗了两种神经肌肉疾病。在这项研究中，携带治疗基因的病毒进入细胞后增强了小鼠肌肉的性能，提高了运动技能，延长了受两种神经肌肉疾病折磨的小鼠的寿命。研究人员表示，这一发现有望帮助一类患有相似疾病的人，包括肌肉萎缩症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。

---