怎么理解眼部疾病基因治疗的再程序化策略??
视网膜疾病大部分致病基因主要影响的是rod cell,然后再影响到co开发者_如何学Gone cell,如果能把rod cell都变成cone cell,那样就对致病基因就不敏感了。在发育过程中有一个转录因子(NRL),相当于一个开关,有它的表达就变成rod cell,没有它的表达就变成cone cell。有研究做了一个药物控制实验,当把这个转录因子都敲除后,在成年小鼠身体里,rod cell都变成了cone cell。眼下这一方法在小鼠身上应用是成功的,如果用到人体上,应该是一个很有希望的方法。
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