眼睛疾病使用基因治疗有什么优势？？

189****0868 开发者_JS百科 2021-09-17 16:45

相比其他疾病，对眼睛疾病的基因治疗有很多优势。首先，视网膜组织很容易达到，玻璃体注射或视网膜下注射，载体都可以实现转导。其次，眼睛这一器官非常小，对病毒载体的数量要求不高，一只实验鼠一般只用10的8次方至10的10次方病毒颗粒，就能达到很好的治疗效果。第三，眼球是一个封闭性器官，病毒进入后不容易扩散到其他地方，减少了很多安全性方面的考虑。第四，在其他器官通常会引起免疫反应的物质，在眼睛里免疫反应的发生率却很低。第五，很多测量眼睛功能的手段、仪器，如视网膜电图、OCT，检测基因治疗效果十分方便。第六，小鼠和人都有两只眼睛，一只眼睛注射，另一只不注射，能成为基因治疗很好的对照。目前视网膜疾病的动物模型非常多，所以取得较多的成果，一般分2类，一是基因工程产生，一类是自然突变产生。最后一点是越来越多的视网膜致病基因和机制被发现，为基因治疗提供了很好的方向。

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