基因治疗在治疗X-连锁性肾上腺脑白质营养不良症（ALD）方面有研究吗？？

ty_花鸟1 2021-09-18 03:23

有研究表明，病人的血液干细胞从患者的体内被分离出来，并在实验室中用一种慢病毒载体将一个具有功能的ALD基因拷贝导入到这些细胞之中以纠正其基因上的缺陷。在这些患者接受了摧毁骨髓的治疗之后，人们接着把这些改良的细胞重新注入回这些患者的体开发者_JAVA技巧内。2年之后，健康的ALD蛋白仍然可以在这两位病人的血细胞中被探查到。令人鼓舞的是，有两位患者的神经学症状得到了改善，而该治疗对疾病进展的延迟堪比骨髓移植疗法的效果。尽管需要在更大群组的患者中进行研究，但这些结果表明，应用慢病毒载体的基因疗法（该慢病毒载体来源于丧失功能的人类免疫缺陷性病毒，即HIV）可能会成为治疗范围广泛的人类疾病的工具。

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