基因治疗药物的研制过程是怎样的？？

150****7962 开发者_开发问答 2021-09-18 14:54

将目的基因(如凝血因子基因、抗癌基因等)放进特定载体或连接到病毒或非病毒上,再将目的基因载体扩增、纯化、转染导入人体,使目的基因在人体细胞中表达产生蛋白质,达到治疗疾病的目的。

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u_99163089 2021-09-18 15:10

开发者_如何学JAVA
欧洲药品管理局EMA推荐了一种基因疗法药物，Glybera药物是由荷兰一家生物技术公司uniQure研发并且提交上市申请的。据悉该疗法药物是基因治疗领域的首例。UniQure公司的这种基因疗法药物主要适用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一种极为罕见的遗传缺陷病。

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