治疗DMD的正在开展临床实验的药物有哪些？这些药物治疗机理是什么？？

123AB_2020 2021-09-20 13:39

开发者_开发技巧
补充：
近期，有报道利用基因编辑技术治疗DMD的研究进展：

德州大学西南医学中心的研究人员使用一种新型基因编辑方法成功纠正了导致杜氏肌营养不良症（DMD）的突变基因，他们使用的是患有DMD的小鼠模型。
他们使用CRISPR/ Cas9介导基因组编辑技术，精确永久地纠正了导致DMD的基因突变。结果发现小鼠的DMD随着时间推移出现广泛和渐进性的改善，这可能反映了已纠正细胞对再生肌肉的贡献。
DMD的遗传病因已被知晓近30年，但目前对该病还未有治愈疗法。而目前的基因疗法仅能影响一部分骨骼肌。
研究人员表示，他们正致力于开发一种临床上更易行的方法来对成年人组织中的突变进行纠正，且已取得一些进展。该技术有望在未来被开发成一种DMD疗法，并应用于临床。

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M45****540 2021-09-20 13:40

有很多。
1.Ataluren(PTC124)：药物机理为忽略过早停止码。
2.Drisapersen：药物机理为外显子跳越，跳越51号外显子
3.Eteplirsen：药物机理为外显子跳越，跳越51号外显子
4.PRO-044：药物机理为外显子跳越，跳越44号外显子
5.微型抗肌萎缩蛋白基因移植：药物机理为用AAV病毒作为基因载体移植外源的微型抗肌萎缩蛋白
6.卵泡素（follistatin）基因移植：药物机理为抑制肌肉生长负调节因子myostatin
7.Mesangioblast干细胞移植：药物机理为从患者血管中抽出Mesangioblast干细胞进行基因修正后再回注
8.肌母细胞移植：药物机理为健康者供体肌母细胞移植
另外，还有很多治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的化学药物如ACE-031、Catena艾地苯醌、SMT C11开发者_如何学运维00、Losartan氯沙坦等

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