β-地中海贫血基因治疗的策略是什么？？

赵瑞华 2021-09-26 23:17

开发者_开发技巧
根据靶向不同可分为3类，导入正常的β-珠蛋白基因，导入正常的γ-珠蛋白基因和抑制α-珠蛋白表达。

---

qkoufu364 2021-09-26 23:27

目前β-地中海贫血基因治疗的策略包括将正常开发者_开发技巧功能的γ珠蛋白或β-珠蛋白基因插入患者的自体造血干细胞。

---

AR天使莉莉 2021-09-26 23:37

β地中海贫血的基因治疗主要分为直接基因治疗和间接开发者_Go百科基因治疗。
最理想的直接治疗方式是用同源重组进行基因置换。
间接基因治疗又分为：
1. 反义核苷酸技术
2. 红细胞生成素(epo)
3. 基因药物治疗

---

ty_wuli宝宝986 2021-09-26 23:37

开发者_如何学运维
这个治疗分直接基因治疗和间接基因治疗两种。其中直接基因治疗的基本模式是：①构建运载目的基因的逆转录病毒载体；②前病毒的dna整合到包装细胞基因组中；③通过选择包装细胞得到有一次性感染能力的高滴度的病毒颗粒；④病毒颗粒感染靶细胞，经逆转录后前病毒dna整合到宿主基因组dna中，目的基因在相应的靶细胞中得到表达。

---