镰刀形细胞贫血症能否治愈？有基因治疗方法吗？？
M12****269
2021-10-02 21:33
开发者_JAVA百科
镰刀形细胞贫血症是常染色体隐性基因遗传病，用基因工程，将治疗性的基因导入病毒载体并转化入造血干细胞。干细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红蛋白。因为干细胞具有分裂分化能力，所以是治本。
爖少爷 2021-10-02 21:40 开发者_运维问答
镰刀形细胞贫血症是一种单基因遗传病，是由正常的血红蛋白基因(HbA)突变为镰刀形细胞贫血症基因(HbS)引起的。
根据发表在2011年12月那期《细胞研究》(Cell Research)期刊上的一项研究，美国萨克生物研究学院(Salk Institute for Biological Studies)研究人员已开发出一种方法能够利用病人自己的细胞来潜在性地治疗由于一种有助于产生血液血红蛋白的基因发生突变而造成的镰刀形细胞病(sickle cell disease)和许多其他疾病。
这种技术利用来自病人皮肤的细胞产生诱导性多功能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)，而iPSCs能够发育成各种类型的成熟组织，如血。研究人员说，他们开发的这种修复β-球蛋白(beta-globin, HBB)基因的方法能够避免基因治疗技术引入潜在有害的基因到细胞。
镰刀形细胞贫血症是常染色体隐性基因遗传病，用基因工程，将治疗性的基因导入病毒载体并转化入造血干细胞。干细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红蛋白。因为干细胞具有分裂分化能力，所以是治本。
爖少爷 2021-10-02 21:40 开发者_运维问答
镰刀形细胞贫血症是一种单基因遗传病，是由正常的血红蛋白基因(HbA)突变为镰刀形细胞贫血症基因(HbS)引起的。
根据发表在2011年12月那期《细胞研究》(Cell Research)期刊上的一项研究，美国萨克生物研究学院(Salk Institute for Biological Studies)研究人员已开发出一种方法能够利用病人自己的细胞来潜在性地治疗由于一种有助于产生血液血红蛋白的基因发生突变而造成的镰刀形细胞病(sickle cell disease)和许多其他疾病。
这种技术利用来自病人皮肤的细胞产生诱导性多功能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)，而iPSCs能够发育成各种类型的成熟组织，如血。研究人员说，他们开发的这种修复β-球蛋白(beta-globin, HBB)基因的方法能够避免基因治疗技术引入潜在有害的基因到细胞。
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