基因组编辑技术可用于治疗肌肉萎缩症了？？

360U3309253325 2021-10-09 09:42

目前对肌肉萎缩症还未有治愈疗法，虽然其遗传病因已被知晓近30年。而现有的基因疗法仅能影响一部分骨骼肌，谈不上很好的治疗。但最近的一项研究结果则给人以希望。

最近，德州大学西南医学中心的研究人员使用一种新型基因编辑方法成功纠正了导致杜氏肌营养不良症（DMD）的突变基因，他们使用的是患有DMD的小鼠模型。

他们使用CRISPR/ Cas9介开发者_C百科导基因组编辑技术，精确永久地纠正了导致DMD的基因突变。结果发现小鼠的DMD随着时间推移出现广泛和渐进性的改善，这可能反映了已纠正细胞对再生肌肉的贡献。

研究人员表示，他们正致力于开发一种临床上更易行的方法来对成年人组织中的突变进行纠正，且已取得一些进展。该技术有望在未来被开发成一种DMD疗法，并应用于临床。

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鱼香佛跳墙 2021-10-09 09:49

是的。
美国科学家在猴子身上进行的研究表明，他们发明的一种基因疗法可以促进肌肉组织的生长、增强肌肉强韧度。科学家认为，这种方法或可用于治疗人类的肌肉萎缩症等神经肌肉障碍。相关研究成果发表在美国《科学—转化医学》杂志上。
该研究的领导者之一、美国俄亥俄州立大学医院诊所负责人、神经病学专家杰瑞·蒙代尔称，这种基因疗法是通过操纵身体内名为肌肉生长抑制素（Myostatin）的蛋白质的行为来起作用的。
科学家在6只猕猴的大腿肌上实施了该基因疗法。他们用一种普通的感冒病毒作为卵泡抑素基因的载体将其输入猴子的肌肉细胞中。8周后，猴子的大腿肌肉生长稳定，大腿肌肉的直径增加了15%。而且，利用电流刺激肌肉活性化技术，科学家证明，在同一只猕猴身上，接受了该基因疗法的大腿强韧度比另一条腿增加了78%。观察结果显示，肌肉组织的增大状态和强韧度维持了15个月，并且猕猴没有出现明显的健康问题。
蒙代尔表示，将于明年在人类身上进行的临床试验如果也出现同样的结果，该方法或许会改变骨骼肌萎缩相关疾病的治疗开发者_运维百科方法和效果。

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