基因疗法能否用来治疗血友病了么？？

崔默 2021-10-11 19:21

实验表明是可以的。
英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。
  英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂开发者_如何学Python志》上报告说，通过使用８型腺相关病毒作为载体，可以将正确版本的相关基因运载进入人体细胞内，细胞在获得正确的基因后就可以合成第九凝血因子。
    有６名患者参与了本次试验。结果显示，他们接受一次注射后，体内第九凝血因子的含量从以前不足正常含量的１％上升到２％至１１％之间。这样的浓度已经可以显著改善病情，缓解受伤时血流不止的情况。
    对这些患者的跟踪显示，由于是在基因层面上进行治疗，他们体内第九凝血因子的含量可以长期稳定达１６个月，不需要再反复注射第九凝血因子。此外也没有发现这种基因疗法有明显的副作用。

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qkoufu226 开发者_开发问答 2021-10-11 19:25

理论上是可以的，有这方面的报道，已取得初步的成功。参看http://news.xinhuanet.com/worl ... 1.htm

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楚天行2016 2021-10-11 19:32

目前，基因疗法已在动物实验上取得了成功，但到临床实验还需等待。血友病是遗传病，患者无法生成凝血因子或者凝血因子生成不开发者_开发问答足，导致凝血时间延长，出血难以止住。血友病患者的肝脏缺乏生成凝血因子的正常基因。来自京都大学和奈良县立医科大学的研究小组，将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内，有趣的是，结果发现实验鼠肝脏开始制造凝血因子，并且效果持续了300多天。实验鼠出血后很容易止住，表明注射了基因的实验鼠凝血机能得以恢复。未来，研究小组计划利用这种基因疗法，将控制凝血蛋白质生成的基因植入人类诱导多能干细胞（iPS细胞）内，分化生成肝脏细胞再移植给人体，对血友病患者进行治疗。

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