基因治疗进展怎么样了？
TIANTIAN8912
2021-10-29 21:37
随着研究的深入，近年来基因治疗方面我们硕果累累，突破性的研究也喜报不断。尽管经历了15年的浮浮沉沉，基因疗法一直吸引着许多世界上最优秀的科学家。令他们着迷、为之沉醉的正是基因疗法的无限潜力——能够通过替代缺失的基因或丧失功能的基因从而达到治疗各种人类疾病的目的。一个来自威斯康辛州立大学魏茨曼中心和麦迪逊Mirus生物公司的研究小组报道了一项在基因治疗最基本、也是最具挑战性的领域取得的重要进展——如何能既安全又有效地将治疗DNA导入细胞中。
威斯康辛州的科学家发现了一个特别的简单的解决方法。他们在研究中使用了一种类似静脉注射的高压注射方法，将基因注射到大小不同的实验动物的四肢静脉中。注射的遗传物质能够很容易的进入到肌肉细胞中，并在那儿很长一段时间内行使其职责。这项研究将尤其有助于促进肌肉和血管失调的治疗研究。
实验中，研究人员并没有其它一些研究组那样使用病毒载体将基因送入细胞内。相反，他们使用了裸露的DNA。裸露的DNA较少引起免疫反应，这是因为它不含有蛋白质外壳（所以称为“裸露”），使得它不能自由地从一个细胞移动到另一个细胞或者融合到染色体中。因此，裸露的DNA通常不引起抗体反应，通常也不会造成不良的遗传反应，比如整合到染色体。
研究者首先将“报告基因”快速注入到实验动物的血管中，然后进行观察。在显微镜下可开发者_StackOverflow以明显地观察到基因的表达情况。实验中将一条止血带系在动物的腿上部以防止注射液离开四肢。“利用血管系统传输基因使我们能够利用血管的通路，即毛细血管将目标物输送到组织细胞中。而且肌肉组织中富含毛细血管”，Wolff说。这种迅速高压注射迫使溶液快速从血管中进入到毛细血管中，然后进入到肌肉组织。这种注射在健康动物的腿部肌肉中能够产生大量的、稳定水平的基因表达，并且副作用很小。“我们在所有腿部肌肉组织中检测到有此基因的表达，并且这种DNA能长期保持在肌肉细胞中”，Wolff说。
山雨喧默 开发者_开发问答 2021-10-29 21:44
基因治疗目前应用的最多、比较有效地就是靶向药物的研究吧。其他的，基本上没有实际的应用，可能大多都还在试验过程中，其实基因工程这种手段风险还挺大了。
TIANTIAN8912 开发者_如何学Go 2021-10-29 21:54
两年前在american hematology association的年会上遇到一位bayer的员工，据他说bayer跟gene therapy的project全部被砍，听说是因为多起诉讼让公司不得不放弃，具体的病例情况不详
陈聪 开发者_JAVA百科 2021-10-29 21:56
基因治病正在研究中，在不就的将来应该可以应用。
近几十年来,我们已经获取了许多有关健康问题的基因规律,对基因在我们的生理机能调节、功能障碍和疾病的发生中所扮演的重要角色,有了大概了解,并且能在一定程度上精确地描述缺陷基因、测出它们的序列及其正常的成分.相应地,就可以有针对性地制造新药或进行治疗.而一旦识别出某种疾病是遗传性的,也可以就此预测其特定的发病风险,选择准确的诊断方法。
随着研究的深入，近年来基因治疗方面我们硕果累累，突破性的研究也喜报不断。尽管经历了15年的浮浮沉沉，基因疗法一直吸引着许多世界上最优秀的科学家。令他们着迷、为之沉醉的正是基因疗法的无限潜力——能够通过替代缺失的基因或丧失功能的基因从而达到治疗各种人类疾病的目的。一个来自威斯康辛州立大学魏茨曼中心和麦迪逊Mirus生物公司的研究小组报道了一项在基因治疗最基本、也是最具挑战性的领域取得的重要进展——如何能既安全又有效地将治疗DNA导入细胞中。
威斯康辛州的科学家发现了一个特别的简单的解决方法。他们在研究中使用了一种类似静脉注射的高压注射方法，将基因注射到大小不同的实验动物的四肢静脉中。注射的遗传物质能够很容易的进入到肌肉细胞中，并在那儿很长一段时间内行使其职责。这项研究将尤其有助于促进肌肉和血管失调的治疗研究。
实验中，研究人员并没有其它一些研究组那样使用病毒载体将基因送入细胞内。相反，他们使用了裸露的DNA。裸露的DNA较少引起免疫反应，这是因为它不含有蛋白质外壳（所以称为“裸露”），使得它不能自由地从一个细胞移动到另一个细胞或者融合到染色体中。因此，裸露的DNA通常不引起抗体反应，通常也不会造成不良的遗传反应，比如整合到染色体。
研究者首先将“报告基因”快速注入到实验动物的血管中，然后进行观察。在显微镜下可开发者_StackOverflow以明显地观察到基因的表达情况。实验中将一条止血带系在动物的腿上部以防止注射液离开四肢。“利用血管系统传输基因使我们能够利用血管的通路，即毛细血管将目标物输送到组织细胞中。而且肌肉组织中富含毛细血管”，Wolff说。这种迅速高压注射迫使溶液快速从血管中进入到毛细血管中，然后进入到肌肉组织。这种注射在健康动物的腿部肌肉中能够产生大量的、稳定水平的基因表达，并且副作用很小。“我们在所有腿部肌肉组织中检测到有此基因的表达，并且这种DNA能长期保持在肌肉细胞中”，Wolff说。
山雨喧默 开发者_开发问答 2021-10-29 21:44
基因治疗目前应用的最多、比较有效地就是靶向药物的研究吧。其他的，基本上没有实际的应用，可能大多都还在试验过程中，其实基因工程这种手段风险还挺大了。
TIANTIAN8912 开发者_如何学Go 2021-10-29 21:54
两年前在american hematology association的年会上遇到一位bayer的员工，据他说bayer跟gene therapy的project全部被砍，听说是因为多起诉讼让公司不得不放弃，具体的病例情况不详
陈聪 开发者_JAVA百科 2021-10-29 21:56
基因治病正在研究中，在不就的将来应该可以应用。
近几十年来,我们已经获取了许多有关健康问题的基因规律,对基因在我们的生理机能调节、功能障碍和疾病的发生中所扮演的重要角色,有了大概了解,并且能在一定程度上精确地描述缺陷基因、测出它们的序列及其正常的成分.相应地,就可以有针对性地制造新药或进行治疗.而一旦识别出某种疾病是遗传性的,也可以就此预测其特定的发病风险,选择准确的诊断方法。
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