基因疗法对患有严重遗传性疾病而导致免疫功能缺陷的儿童见效吗？？

满地落花帘不卷 2022-05-12 10:01

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据英国《柳叶刀》杂志2005年报道，4位患有严重联合免疫缺陷的儿童已被基因疗法治愈。这使利用基因疗法治疗严重联合免疫缺陷的成功案例增加到了18例。

医生先将一个矫正的基因序列置于一个失去致病能力的病毒中，然后把病毒注入体内。病毒就像特洛伊木马一样，在患者体内四处乱逛，感染细胞，同时把矫正基因带入细胞中。

严重联合免疫缺陷是一种遗传性疾病，患者体内缺少免疫细胞，因而非常容易受到疾病侵袭。以往的治疗方法是让患者生活在绝对洁净的保护罩中，或者在幼时接受骨髓移植。

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