单基因遗传病如何治疗？？

肖啸 2021-04-08 00:20

针对楼上二者的观点，需要我们注意的是，基因治疗说起来简单，可事实上是一个相当复杂的问题。
首先必须从数十万基因中开发者_C百科找出缺陷基因，同时必须制备出相应的正常基因，然后将正常基因转入细胞内替代缺陷基因，并能够进行正常的表达作用。此种治疗方法，目前还处在研究和探索阶段之中。
所以，在基因疗法还没有彻底研究出来的现阶段，遗传病中能够用上述几种简单方法进行治疗的，毕竟只是少数，而且这类治疗只有治标的作用，即所谓“表现型治疗”，只能消除一代人的病痛，而对致病基因本身却丝毫未触及。那些致病基因将一如既往，按照固有规律传递给患者的子孙后代。

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王美琪 2021-04-08 00:27

开发者_JS百科
补充楼上：
还可以应用基因工程疗法。如果是正常基因表达被关闭，可以选择和获得”目的基因“，利用基因载体，通过工具酶完成基因插入和DNA重组，从而改变人体细胞的遗传性矫正和人体的一些遗传缺陷，达到根治的目的。相反，如果是异常基因表达被开启，可以应用RNAi技术特异性的沉默病变基因。然而，这种疗法尚未得到应用。

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阳苏 202开发者_高级运维1-04-08 00:33

大部分遗传病都没得治，就算维持治疗，一年上百万，十年下来也好多钱。

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冼建文 2021-04-08 00:35

1、宫内治疗。产前诊断中发现的遗传性疾病有些可以在宫内期时就采取措施进行治疗,如母-胎Rh血型不合会引起开发者_高级运维新生儿溶血症,产前诊断中若能提前发现,就可以在宫内期对胎儿进行换血治疗,避免溶血症的发生。
2、替代疗法。替代疗法是指通过诊断发现患者的基因缺陷导致的体内物质缺陷,有针对性的进行补充,如酶或激素缺陷等。如给血友病患者补充抗血友病球蛋白。
3、药物防治。有些遗传病的症状可以通过药物治疗得到改善,如对高胆固醇血症患者使用消胆胺治疗,可以明显降低血中胆固醇的水平；青霉胺对威尔逊病患者尿中铜的排出有很明显的助益。
4、手术疗法和器官移植。手术疗法是指将患者基因表达出来的病变组织和器官通过手术进行切除。器官移植是指将患者由于基因缺陷导致的组织或者器官缺陷通过移植进行替代。临床有很多这方面的应用,如结肠息肉的切除,地中海贫血患者的骨髓移植等。
5、代谢疗法。代谢疗法是专门针对代谢性疾病应用的治疗方法,一般治则是去除多余的,补充缺少的,通过调节代谢平衡、纠正机体内代谢紊乱来达到治疗的目的。
6、饮食疗法饮食疗法其实是对代谢疗法的继承,是通过诊断发现遗传病患者体内缺少的酶,在饮食中注意避开需要该酶进行代谢的食物,从而避免不能代谢的成分在体内积聚引发疾病。如半乳糖血症患者避免食用乳类食物,苯丙酮尿症患者减少苯丙氨酸的摄入等。

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