遗传疾病或许可以在不久的将来得到治愈？？

Yana-Chan 2021-06-28 10:41

如果要说希望的话，确实是有的。
之前大家一致认为，彻底根治遗传疾病的方法是通过基因治疗手段在生殖细胞中修复改变的遗传物质，并将正确的遗传物质传递给下一代，产生健康的个体，从而在人群中彻底清除遗传缺陷。然而，目前存在的基因修饰手段不能有效地在生殖细胞中进行遗传编辑。
科学家在2013年首次证明CRISPR-Cas9技术能够高效地用于遗传疾病的治疗。而这种通过直接胚胎注射的方法存在两个问题：一是新生小鼠被治愈的机率较低，约为30%；二是存有少量实验脱靶现象。
为更好地解决这些问题，研究人员从白内障小鼠的睾丸中获取了携带纯和遗传突变开发者_如何学Go的精原干细胞。研究人员将CRISPR-Cas9转入精原干细胞系中，通过单细胞扩增的方式建立了一系列来自单个精原干细胞的细胞系。
同时，研究人员对这些细胞系进行了深入分析，选择满足以下三个条件的细胞系进行移植实验：其一，通过基因型分析确定两个突变位点均已修复；其二，通过预测脱靶位点测序或者全基因组测序确定不存在脱靶问题；其三，通过特定印记基因甲基化鉴定或者全基因组甲基化测序，确定修复的精原干细胞维持正常的表观遗传特性。最后，将这些“优质”细胞移植到去除了生殖细胞的受体小鼠睾丸内后，研究人员获得了100%完全健康的小鼠。
总结一下，就是已经有研究人员利用CRISPR-Cas9技术，在小鼠的精原干细胞中修复了遗传缺陷，产生了完全健康的后代。那么，离我们人类之力啊哦基因遗传疾病有非常大的启示。

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M44****639 2021-06-28 10:45

遗传病的个体出生后只能进行非常有限的基因干预，比如导入功能正常的基因而替代原有无功能的基因。若想在普遍意义上将病变基因进行矫正基本是不可能的，更不要说多基因病。所开发者_StackOverflow谓的治疗遗传病，比较可行的方法是对生殖细胞或胚胎时期进行基因编辑，而改变后续的发育过程。

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田园虎斑猫 2021-06-28 10:48

是的，目前随着基因技术的研究，对各种遗传疾病的认识逐步加深，有些遗传疾病可以通过基因治疗、干细胞移植等技术来得到控制，但是对于很多遗传疾病目前尚缺乏特效治疗方法，但是我们可以立足于预防，坚决杜绝近亲结婚。并且从出生进行抑制。凡有这类遗传病家族史或生育过患病子女的妇女，再次怀孕一定要做产前诊断，当前，国外已可进行胎儿宫内诊断，遗传病家族史的青年，结婚前应去遗传咨询门诊检查，患有严重遗传病的患者，不宜结婚生育，这样于国于已均有利。
开发者_运维问答我们相信在不久的将来，随着遗传工程的飞速发展，开展遗传病的基因治疗，切掉致病基因，换上正常基因，就可以从根本上解决治疗遗传疾病的问题了。

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杨凯允 2021-06-28 10:53

未来的话，问题开发者_运维问答不大，现阶段的技术上可以看到未来了~手段无外乎这几种，一个剔除不利基因，改造不利基因，替换不利基因或者添加有利基因~不过到时候会有社会伦理的压力吧~

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